گام محققان در ژن درمانی با بررسی سلول های قرمز خونی
فرانسه
بزرگنمايي:
سرزمین ایرانیان- کم خونی دیاموند-بلکفان یک اختلال خونی
شدید، نادر و مادرزادی است که تولید سلول های قرمز خونی را مختل می کند و
انتقال اکسیژن در سراسر بدن را تحت الشعاع قرار می دهد.
برای اولین بار محققان ارتباط بین ماشین
سلولی موسوم به ریبوزوم که در تولید پروتئین در سلول های بدن نقش دارد را
با تمایز سلول های بنیادی خونی نشان داده اند و مسیر درمانی جدید و بالقوه
ای را برای درمان کم خونی دیاموند-بلکفان ارائه کردند. آن ها نشان دادند که
این بیمار روی تمایز سلول های بنیادی خونی به سلول های قرمز خونی بالغ اثر
می گذارد.
چندی قبل محققان، پروتئینی موسوم
به GATA1 را به عنوان یک فاکتور کلیدی در تولید هموگلوبین شناسایی کردند و
در ادامه آنالیزهای ژنتیکی نشان داد که برخی از بیماران مبتلا به
دیاموند-بلکفان دچار موتاسیون هایی می شوند که تولید طبیعی GATA1 را بلوک
می کند.
اما اخیرا دکتر ساناکاران و همکارانش در
بیمارستان کودکان بوستون، با ارزیابی دقیق نمونه های سلولی انسانی گرفته
شده از بیماران مبتلا به کم خونی دیاموند-بلکفان، دریافتند که کمیت
ریبوزوم های درون پیش سازهای سلول های خونی به طور مستقیم روی توانایی آن
ها برای تولید سطوح موثر GATA1 تاثیر می گذارد.
آن ها نشان دادند که تعداد کاهش یافته
ریبوزوم ها منجر به کاهش تولید GATA1 درون سلول های بنیادی خونی می شود و
در نتیجه تمایز این سلول های بنیادی خونی به سلول های قرمز خونی بالغ را
مختل می کند.
با تقویت این فرضیه که وجود GATA1 درون سلول
های بنیادی خونی اولیه، آن ها برای تمایز به سلول های قرمز خونی تحریک می
شوند، محققان امیدوارند که بتوانند این پروتئین را به عنوان هدفی در ژن
درمانی مورد استفاده قرار دهند و از مزیت های این امر برای تولید سلول های
قرمز خونی بیشتر در بیماران مبتلا به کم خونی بویژه کم خونی دیاموند-بلکفان
استفاده کنند.
-
چهارشنبه ۱۵ فروردین ۱۳۹۷ - ۷:۳۰:۲۳ AM
-
۱۱۰۳ بازديد
-
مهر
-
ژن درمانی
لینک کوتاه:
https://www.iranianejahan.ir/Fa/News/7010/